International GNE Myopathy Registry

I ricercatori della Newcastle University chiedono a chi è affetto da miopatia ereditaria a corpi inclusi di aderire ad un nuovo registro (International GNE Myopathy Registry). Il registro, nasce da un”iniziativa congiunta tra la TREAT-NMD e Ultragenyx Pharmaceutical Inc., raccoglie i dati che aiuteranno i medici, ricercatori, pazienti e famiglie a comprendere la malattia, nonché a contribuire a guidare le sperimentazioni cliniche e di ricerca che potrebbe portare a trattamenti efficaci per l’hibm.
Il progetto comprende anche uno studio di storia naturale, affinchè si possa valutare la qualità della vita, effettuare vari test muscolari e analizzare vari campioni di sangue per comprendere la progressione naturale della malattia. Nessun farmaco viene somministrato in questo studio.

http://www.treat-nmd.eu/gne/patient-registries/international-registry