Traduzione approssimativa della parte più importante: “Queste 48 settimane di dati raccolti suggeriscono che 6 grammi al giorno di SA-ER sta mitigando il normale declino previsto nella forza muscolare degli arti superiori.
Il mantenimento di questi effetti dalle 24 settimane è incoraggiante. Data la differenza tra i gruppi di dosaggio e buon profilo di sicurezza abbiamo in programma di testare una dose ancora maggiore di acido sialico in questi pazienti che non hanno altre opzioni terapeutiche approvate.
I dati delle 48 settimane saranno presentati in una conferenza scientifica nel 2014.
Tutti e 46 pazienti dallo studio originale sono stati confermati per continuare nella estensione dello studio.
La compagnia pianifica di trattare i pazienti con Miopatia Ereditaria a Corpi Inclusi con un aumento del dosaggio di acido sialico basato sulla dose osservata alla settimana 48. il primo paziente è stato già trattato con un alta dose di acido sialico, e i dati dall’aumento della dose si aspettano nell’ultima parte del 2014.”
http://www.ultragenyx.com/ht/a/GetDocumentAction/i/17531
Il mantenimento di questi effetti dalle 24 settimane è incoraggiante. Data la differenza tra i gruppi di dosaggio e buon profilo di sicurezza abbiamo in programma di testare una dose ancora maggiore di acido sialico in questi pazienti che non hanno altre opzioni terapeutiche approvate.
I dati delle 48 settimane saranno presentati in una conferenza scientifica nel 2014.
Tutti e 46 pazienti dallo studio originale sono stati confermati per continuare nella estensione dello studio.
La compagnia pianifica di trattare i pazienti con Miopatia Ereditaria a Corpi Inclusi con un aumento del dosaggio di acido sialico basato sulla dose osservata alla settimana 48. il primo paziente è stato già trattato con un alta dose di acido sialico, e i dati dall’aumento della dose si aspettano nell’ultima parte del 2014.”
http://www.ultragenyx.com/ht/a/GetDocumentAction/i/17531
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