Sperimentazione UX001

Il resoconto delle prime 24 settimane riguardanti la fase 2 della sperimentazione che l”ultragenix sta portando avanti valutando l”efficacia dell”UX001 in 47 pazienti stranieri con miopatia ereditaria a corpi inclusi.
UX001 dovrebbe sostituire lo strato di acido sialico carente in pazienti HIBM.
I pazienti sono stati trattati con 6 grammi di UX001 e 3 grammi con placebo. I dati hanno mostrato un miglioramento nel gruppo trattato con 6 grammi ed è stato maggiore in quei pazienti che avevano conservato una più elevata capacità di camminare.
Sembra essere ben tollerato e non ci sono stati gravi incidenti.
E” necessario adesso valutare se l”effetto del trattamento, nelle settimane rimanenti alla fine della fase 2,sia stabile o aumenti e se un dosaggio superiore possa migliorare ulteriormente l”efficacia del segnale osservato.

Questo è un piccolo riassunto del testo con i dati che mi sembravano più importanti. Speriamo che la sperimentazione proceda positivamente

Ultragenyx Data from Phase 2 Study of UX001.pdf