Il resoconto delle prime 24 settimane riguardanti la fase 2 della sperimentazione che l”ultragenix sta portando avanti valutando l”efficacia dell”UX001 in 47 pazienti stranieri con miopatia ereditaria a corpi inclusi. UX001 dovrebbe sostituire lo strato di acido sialico carente in pazienti HIBM. I pazienti sono stati trattati con 6 grammi di UX001 e 3 grammi con […]
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