I ricercatori della Newcastle University chiedono a chi è affetto da miopatia ereditaria a corpi inclusi di aderire ad un nuovo registro (International GNE Myopathy Registry). Il registro, nasce da un”iniziativa congiunta tra la TREAT-NMD e Ultragenyx Pharmaceutical Inc., raccoglie i dati che aiuteranno i medici, ricercatori, pazienti e famiglie a comprendere la malattia, nonché a contribuire a guidare le sperimentazioni cliniche e di ricerca che potrebbe portare a trattamenti efficaci per l’hibm.
Il progetto comprende anche uno studio di storia naturale, affinchè si possa valutare la qualità della vita, effettuare vari test muscolari e analizzare vari campioni di sangue per comprendere la progressione naturale della malattia. Nessun farmaco viene somministrato in questo studio.
Il progetto comprende anche uno studio di storia naturale, affinchè si possa valutare la qualità della vita, effettuare vari test muscolari e analizzare vari campioni di sangue per comprendere la progressione naturale della malattia. Nessun farmaco viene somministrato in questo studio.
http://www.treat-nmd.eu/gne/patient-registries/international-registry
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