Ultragenix Pharmaceutical, compagnia biofarmaceutica che si impegna per lo sviluppo di nuovi farmaci per malattie rare e ultra-rare, oggi (28 Maggio 2015) è lieta di annunciare la terza fase di studio per il “Aceneuriamic acid exednded release” (Ace-ER), precedentemente conosciuto come “Acido sialico a rilascio esteso”.
Si tratta di una terapia sostitutiva per pazienti affetti da Miopatia GNE con deficit di acido sialico, malattia nota anche come Miopatia ereditaria a corpi inclusi ( HIBM), patologia degenerativa neuro-muscolare.
La fase 3 consiste in uno studio a doppio-cieco casuale e con placebo, su un campione di 80 pazienti, necessaria per affermare l’efficacia e la sicurezza dell’assunzione di sei grammi al giorno della sostanza Ace-ER lungo 48 settimane. L’obiettivo dello studio si compone nel verificare il rafforzamento delle estremità superiori, tramite uso di dinamometro a mano. Secondariamente, si procederà con la misurazione dell’attività motoria dell’estremità superiori e altre misurazioni delle estremità inferiori.
La fase 3 di studio è stata approvata sia dalla U.S. Food and Drug Administration (FDA) che dall’Agenzia Medica Europea (EMA). Si prevede di ricevere dati sul suddetto studio nella seconda metà del 2016.
Parallelamente, Ultragenyx, si impegna nel presentare domanda all’EMA per l’autorizzazione alla vendita del prodotto nel secondo semestre 2015, come terapia per rallentare la degenerazione degli arti superiori nei pazienti affetti dalla Miopatia GNE.
La risposta dell’EMA è attesa entro la fine del 2016.
Qui di seguito il link al testo originale.
http://www.ultragenyx.com/ht/a/GetDocumentAction/i/45418
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